Mª Carmen Álvarez
Directora de Proyecto de Tetraneuron

Una inversión de futuro dirigida a cien millones de personas

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Cada tres segundos se detecta un nuevo caso de demencia en el mundo. De todos ellos, la enfermedad de Alzheimer es la más frecuente: dos de cada tres de estos pacientes padecen esta dolencia, que no para de extenderse por el envejecimiento progresivo de la población. A nivel global ya hay unos 50 millones de pacientes y se espera que en 2050 se superen los 150 millones.

Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz para frenar el avance de esta patología neurodegenerativa, causante de graves dependencias, sobre todo en personas de edad. Aunque sí hay investigaciones esperanzadoras en el campo de la terapia génica, eficaz para sustituir genes alterados por otros normales, agregar genes útiles para tratar enfermedades o desactivar a aquellos que están generando un problema.

Esta vía de I+D no es sólo una necesidad desde el punto de vista sanitario, para encontrar salidas para una enfermedad tan dura y cruel como el alzhéimer. Es difícil saber de alguien que no conozca sus efectos: un proceso de deterioro cognitivo progresivo que hace perder la memoria del paciente y que lo aleja de la realidad poco a poco. Un camino hacia la dependencia y la incapacidad que padecen los familiares y cuidadores. Para ellos el desgaste mental y físico también es grande, así como el desembolso económico que supone adaptar una vivienda o solicitar los servicios de cuidadores profesionales o residencias especializadas.

Es decir, encontrar una cura o, al menos, un tratamiento eficaz para hacer frente a esta enfermedad desembocaría en una menor mortalidad y menores cifras de personas dependientes. Y, si atendemos a los muchos familiares que se hacen cargo de esta situación, también estaríamos hablando de una reducción de bajas laborales y una menor presión sobre el sistema sanitario (tanto la depresión y la ansiedad como las lesiones musculares son habituales entre los cuidadores de pacientes de alzhéimer), lo que repercutiría en un aumento en la productividad y un ahorro en la factura sanitaria y farmacéutica del Estado.

Todas son buenas razones para apostar por estas vías de investigación, bien a través de la aportación de conocimiento, pero también a través de la inversión en esos proyectos prometedores de los que antes hablábamos, que miran hacia un abordaje terapéutico centrado en procesos tempranos de esta dolencia. En el caso concreto de Tetraneuron, nos estamos centrando en la molécula E2F4, una proteína que tiene la capacidad de regular la homeostasis cerebral, un proceso muy presente en la enfermedad de Alzheimer.

Hasta el momento, los estudios que hemos realizado en ratones modelo de la enfermedad han demostrado que es posible la reversión de la patología mediante terapia génica. Es más, se han detectado ya otras aplicaciones en otros procesos neurodegenerativos causados por alteraciones en la homeostasis neuronal, como la enfermedad de Parkinson, el glaucoma y otras patologías asociadas al envejecimiento.

Gracias al compromiso de diversos inversores, muy implicados en el proyecto y conocedores del sector, hemos podido trabajar en esta dirección desde nuestro nacimiento. Y si todo va bien y conseguimos nuevos apoyos, en 2024 podremos estar probando nuestro tratamiento en ensayos clínicos con pacientes reales.

Poner en el mercado un fármaco o una terapia como ésta es largo y costoso, puesto que hay que llevar a cabo multitud de pruebas y estudios que garanticen su seguridad y su eficacia. Pero los réditos que aportan no pueden perderse de vista, mirando siempre hacia lo económico, lo social y, lógicamente, hacia lo sanitario. Es una inversión de futuro que, en este caso, puede servir para lograr una cura que va a beneficiar a, al menos, 100 millones de personas en el mundo, entre pacientes y cuidadores.